Ως καινοτόμο θεραπεία για την χρόνια αυθόρμητη κνίδωση (ΧΑΚ), η οποία είναι επίσης γνωστή ως χρόνια ιδιοπαθής κνίδωση (ΧΙΚ), σε ασθενείς με ανεπαρκή ανταπόκριση στη θεραπεία με H1-αντιισταμινικά, χαρακτήρισε ο FDA το ligelizumab (QGE031) της Novartis.
Σύμφωνα με τις κατευθυντήριες οδηγίες του FDA, οι θεραπείες που χαρακτηρίζονται ως καινοτόμες πρέπει να έχουν ως στόχο μία σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή νόσο και να δείχνουν πιθανή ουσιαστική βελτίωση έναντι των διαθέσιμων θεραπειών σε ένα ή περισσότερα σημαντικά κλινικά καταληκτικά σημεία.
Το ligelizumab (QGE031) είναι ένα νέο μονοκλωνικό αντίσωμα αντι-ανοσοσφαιρίνης E (IgE) επόμενης γενιάς που δρα αποκλείοντας το μονοπάτι IgE/FcεRI, ένα βασικό παράγοντα που κατευθύνει τη φλεγμονώδη διαδικασία στη χρόνια αυθόρμητη κνίδωση (ΧΑΚ).
Σε μία μελέτη εύρεσης δόσης φάσης ΙΙb, οι περισσότεροι ασθενείς είχαν πλήρη αποδρομή των πομφών με το ligelizumab συγκριτικά με το omalizumab ενώ, δεν εντοπίστηκαν ανησυχίες ασφάλειας με το ligelizumab συγκριτικά με το omalizumab ή το εικονικό φάρμακο σε μία μελέτη εύρεση δόσης φάσης ΙΙb σε ασθενείς με χρόνια αυθόρμητη κνίδωση (ΧΑΚ) και ανεπαρκή έλεγχο με αντιισταμινικά.
Το ligelizumab συγκριτικά με το omalizumab διερευνάται στην παρούσα φάση σε εν εξελίξει προγράμματα κλινικών μελετών φάσης ΙΙΙ, συμπεριλαμβανομένων των μελετών PEARL 1 και PEARL 2 (NCT03580369 και NCT03580356).
Να σημειωθεί ότι στις κλινικές μελέτες έχουν ενταχθεί περισσότεροι από 2.000 ασθενείς παγκοσμίως σε 48 χώρες και τα αποτελέσματα αναμένονται στο δεύτερο μισό του 2021.
Σύμφωνα με τους ειδικούς, η χρόνια αυθόρμητη κνίδωση είναι μία απρόβλεπτη και σοβαρή νόσος του δέρματος, η οποία προσβάλλει το 0,5-1% του παγκόσμιου πληθυσμού σε οποιαδήποτε χρονική στιγμή.
Χαρακτηρίζεται από την ανάπτυξη κνησμωδών, επώδυνων πομφών, οιδήματος (αγγειοοιδήματος), ή αμφότερων, διάρκειας τουλάχιστον 6 εβδομάδων χωρίς γνωστή αιτία. Η χρόνια αυθόρμητη κνίδωση μπορεί να παρουσιάζει προκλήσεις ή να αναστατώνει τους ασθενείς λόγω της βαρύτητας και της απρόβλεπτης φύσης της. Συνήθως επιμένει για 1-5 χρόνια, αλλά σε ορισμένες περιπτώσεις διαρκεί ακόμα περισσότερο.
